惡性腫瘤是嚴重威脅人類健康的常見病、多發病。治療惡性腫瘤的三大主要手段包括外科手術、放射治療和化學治療（簡稱化療）。化療強調全身性治療而有別於適合局部性腫瘤治療的外科手術和放射治療。
自從1943年gilman等首先將氮芥套用於淋巴瘤的治療，揭開了現代腫瘤化療學的序幕以來，抗惡性腫瘤藥的基礎和臨床研究取得長足進步，化療已從姑息性目的向根治性目標邁進。雖然部分惡性腫瘤有可能通過化療得到治癒，而大部分常見惡性腫瘤的治療卻未能達到滿意的效果。腫瘤化療主要存在兩大障礙：（1）抗惡性腫瘤藥物的毒性反應；（2）腫瘤細胞產生耐藥性。
新型抗惡性腫瘤藥物：生物反應調節劑、腫瘤細胞誘導分化劑、腫瘤細胞凋亡（apoptosis）誘導劑、抗腫瘤侵襲及轉移藥、新生血管生成抑制劑、腫瘤耐藥性逆轉劑以及腫瘤基因治療藥物等。
化療適應證：（1）造血系統惡性腫瘤：白血病；多發性骨髓瘤；晚期惡性淋巴瘤；非洲淋巴瘤（全身擴散）；（2）某些化療效果較好的實體瘤：皮膚癌絨癌；睪丸癌，小細胞肺癌等。（3）實體瘤手術或放療後的鞏固治療，或有復發和播散者；（4）實體瘤已有廣泛轉移，不適於手術或放療者。